Positive Interim Data on AMT-130 for Huntington's Disease
上一期“医药文摘”提到 Wave 的亨廷顿舞蹈病（Huntington’s disease, HD）药物，没几天看到 uniQure 的 1/2 期临床试验数据更新：接受高剂量 AMT-130 治疗两年的患者，相较外部对照组病情进展减缓 80%（依据 cUHDRS 量表评分），生物标志物同样支持临床疗效所见。globenewswire.com/news-release/2024/07/09/2910220/0/en/uniQure-Announces-Positive-Interim-Data-Update-Demonstrating-Slowing-of-Disease-Progression-in-Phase-I-II-Trials-of-AMT-130-for-Huntington-s-Disease.html
尽管高剂量治疗组仅 21 名患者数据，但他们的量表运动、认知部分评分基本稳定，仍是值得关注的信号。我查阅了罗氏 tominersen 的 3 期临床试验中期分析结果，安慰剂组患者 15 个月 cUHDRS 量表评分下降约 0.5 分，到 2 年时应该也接近 AMT-130 试验所用外部对照组的病情恶化水平（cUHDRS 降低 1 分）。
COVID-19 长期后遗症
有朋友转发英国 COVID-19 长期后遗症（long COVID-19）的文章给我（作者：三个老爸实验室）。我今天上英国国家统计办公室（ONS）官方网站找到了原始数据，目前截止日期为 2022 年 4 月 3 日。 ons.gov.uk/peoplepopulationandcommunity/healthandsocialcare/conditionsanddiseases/bulletins/prevalenceofongoingsymptomsfollowingcoronaviruscovid19infectionintheuk/6may2022
数据有明显局限：一是 COVID-19 病史主要是自报告（self-reported）诊断，并非临床诊断；二是后遗症症状也是自报告症状，未经临床医生核实；三是研究调查采用封闭式提问；四是无对照组。
英格兰地区特定年龄组儿童接种 COVID-19 疫苗后死亡率
大家可以在英国政府网站找到源数据：ons.gov.uk/peoplepopulationandcommunity/birthsdeathsandmarriages/deaths/datasets/deathsbyvaccinationstatusengland 一共有 5 个时间段数据。我用 2021 年 1-10 月的数据算了下 10-14 岁年龄段全因死亡率（incidence rate），接种过 2 针疫苗的死亡率确实是未接种疫苗的数十倍。然而……
twitter.com/Maggie12409794/status/1519781289473323011
如果用 2021 年 1 月至 2022 年 1 月的数据，同样方法计算同一年龄段的全因死亡率，接种过 1 针或 2 针的该年龄段儿童死亡率大幅下降，接种过 1 针的该年龄段死亡率已经接近未接种疫苗者，而接种过 3 针的该年龄段儿童死亡率甚至比上条接种 2 针者死亡率高出近 1 倍……
普克鲁胺 COVID-19 临床 3 期研究结果
开拓药业公布了雄激素受体阻断药普克鲁胺治疗轻中症 COVID-19 患者的全球 3 期临床试验主要结果，看起来有点古怪。 kintor.com.cn/news/257.html
1. 根据该公告的临床试验介绍（“关于临床试验”部分），该 3 期研究的主要研究终点是包括住院、血氧饱和度、吸氧、死亡在内的复合事件终点，但实际报告的疗效结果仅涉及住院、死亡两种事件，不符合研究预设终点。